Originaire d’une famille juive alsacienne, Étienne-Émile Baulieu est né sous le patronyme d’Étienne Blum, fils de Léon Blum (1878-1930) — un médecin néphrologue et diabétologue strasbourgeois — et petit-fils du rabbin Félix Blum (1847-1925). Après la mort de son père, il est élevé par sa mère, avocate, avec sa sœur Françoise Blum, née en 1930, qui deviendra elle aussi une chercheuse en endocrinologie et sera la mère de Vincent Peillon.

Spécialiste des hormones stéroïdes, il est mondialement connu pour la mise au point en 1981 de nouvelles antihormones comme l’anti-progestérone RU 486, ou pilule abortive, utilisable pour les interruptions précoces de grossesse, la facilitation des accouchements difficiles et le traitement de plusieurs types de tumeurs. Pour cela son équipe composée notamment de Paul Robel, Edwin Milgrom et Henri Rochefort, travaille avec celles de Roussel-Uclaf, et tout particulièrement avec le chimiste Georges Teusch, pour élaborer la structure moléculaire du RU-486 et tester son activité interruption de grossesse chez l’animal grâce notamment aux financements de la Fondation Ford. Après des études de toxicité préalables, celles d’utilisation chez la femme sont réalisées à la demande de Roussel dans une société anglaise spécialisée. Roussel a failli renoncer au développement de la molécule car les études chez le singe à dose très élevée montraient des effets d’insuffisance surrénalienne[réf. nécessaire] comparables à la maladie d’Addison, alors que c’est la nature même anti-corticoïde associée du produit, préalablement démontrée, qui était observée.

En 1982, la publication des premiers résultats montre que le produit administré aux doses prévues est sûr, sans danger, et efficace. Ces travaux suscitent des polémiques sur une « facilitation » de l’interruption volontaire de grossesse par une méthode qui évite aux femmes une chirurgie invasive et offre un avantage économique en évitant une intervention en milieu hospitalier, ainsi que l’avantage psychologique de la discrétion d’une décision prise par la femme seule. Devant les oppositions religieuses et politiques, le laboratoire Roussel-Uclaf renonce en 1988 à l’Autorisation de mise sur le marché du RU486 qu’elle venait d’obtenir[réf. nécessaire]. C’est grâce à l’intervention personnelle du Ministre de la Santé de l’époque, Claude Évin, affirmant que « le RU 486 est la propriété morale des femmes » et proposant de le confier à un autre laboratoire, que Roussel décide finalement d’assumer et d’exploiter le produit.